SMA teaduskomitee liikmed, ministeeriumi ametnikud ja SMA ühendused osalesid seljaaju lihasatroofia (SMA) praegusel ravil toimuval seminaril, mille tervishoiuministeerium korraldas videokonverentsi meetodil.
SMA teaduskomitee liikmed jagasid andmeid koosolekul kasutatud SMA ravimite kohta. Lisaks tegid nad ettekandeid kõige ajakohasemate teaduslike uuringute kohta võimaliku geeniteraapia kohta, mis on viimasel ajal esile kerkinud.
Teadusnõukogu ettekannetes; kuni viimase ajani, ilma SMA-ravita esimest korda 2016. aastal, kui ravim lõpetati, avaldati samal aastal Türgis, et maailmas on kõigil esimestel SMA-tüüpi patsientidel kõigil 1. tüüpi patsientidel juurdepääs tasuta pakkumisele. Samuti rõhutati, et varsti pärast seda võimaldatakse meie riigis II ja III tüüpi patsientidele, mis on haiguse kergemad vormid, mis ei kuulu enamuse maailma riikide hüvitamise ulatusse, tasuta juurdepääs meditsiinile.
Märkides, et väited, et neil patsientidel ei ole ravi ja nad surevad, kui nad ei saa geeniteraapiat enne 2. eluaastat, ei kajasta tõde, jagas teaduskomitee järgmist teavet:
„Meie SMA-patsiendid, kelle taotluse hindamine on lõpule jõudnud, saavad endiselt kasu ravist, mis on teadaolevalt efektiivsus ja kõrvaltoimed ning mida meie riigis edukalt rakendatakse.
Geeniteraapia andmed, mis on hiljuti välja töötatud ja mis on päevakorras, uuriti meie teaduskomitee poolt otsekohe ja hoolikalt läbi, nagu esimeses protsessis. Ainult viimase kahe kuu jooksul on meie teaduskomitee kogunenud viis korda ja uurinud andmeid ravimi kohta.
Teadusplatvormidel avaldatud tõendid geeniteraapia efektiivsuse kohta ei ole veel piisavad ja pole tõendeid selle kohta, et see oleks praegu kasutatavast ravist parem. Mõnes uuringus on teatatud tõsistest kõrvaltoimetest, eriti maksapuudulikkus ja madal trombotsüütide arv (verejooksu kalduvus).
Lisaks sellele peab geeniteraapia rakendusprotseduuri osana immuunsüsteemi vähemalt ühe kuu jooksul pärssima, eriti mõnel suurema kehakaaluga patsiendil võib see protsess kesta kuni 1 aasta. Meie niigi habrastel 1. tüüpi SMA-ga patsientidel on infektsioonid ja immuunsüsteemi pärssimine suurem risk ning iga haiguse kulg võib haigusest sõltumata surmaga lõppeda. "
Teadusnõukogu liikmed, arvestades kõiki neid teaduslikke andmeid; Ta nentis, et geeniteraapia rakendamine pole praegu sobiv ja et arenguid järgitakse põhjusel, et olemasolevad andmed on kasulikkuse ja kahju suhte osas ebapiisavad, et teadaoleva efektiivsusega ravi juba rakendatakse ning immunosupressioon Covid-19 puhangu ajal võib suurendada surmaohtu.
SMA teaduskomitee tuleb kokku iga kuu, et jälgida uute ravivõimaluste arengut. Vabaühendusi ja peresid teavitatakse regulaarselt.
Ole esimene, kes kommenteerib