SMA Teadusnõukogu, terviseminister Dr. Nad kohtusid Bilkenti ülikoolilinnakus Fahrettin Koca juhatusel. Pärast kohtumist tegi minister Koca kirjaliku avalduse. Minister Koca märkis pärast SMA teaduskomitee koosolekut tehtud kirjalikus avalduses, et kohtumisel arutati SMA-skaneeringute tulemusi, ravi jätkuvate patsientide raviprotsesse ning ravimeetodite uusimaid arenguid.
Meenutades, et SMA on pärilik, progresseeruv, krooniline neuroloogiline haigus, ütles Koca: „Kuni 2016. aastani kaotasime selle haiguse tõttu peaaegu 1 protsenti 90. tüüpi imikutest, mida maailmas ei olnud teadaolevalt ravida. , enne kui nad said 2-aastaseks. Pärast seda, kui 2016. aastal hakati üle maailma kasutama toimeainet "nusinersen" sisaldavat ravimit, tekkis võimalus neid beebisid elus hoida. Kohe pärast seda arengut hakati nusinerseni ravi meie riigis kõigile meie patsientidele tasuta andma, mis võib olla eeskujuks paljudes maailma riikides. Praegu saab seda ravi tasuta 1024 meie patsienti.
Rõhutades, et aja jooksul näitavad teaduslikud andmed, et seda ravi tuleb rakendada võimalikult varakult, et see oleks tõhusam, juhtis Koca tähelepanu sellele, et SMA vastsündinute sõeluuringuid alustati kogu Türgis 2022. aasta mais.
Minister Koca ütles: "Selles kontekstis on SMA suhtes seni läbi vaadatud 753 tuhat 350 last. Jagasime nende ravi võimalikult kiiresti neile, kelle arstid leidsid, et need lapsed vajavad ravimeid. Meie ellujäämise määr esimese 6 kuu jooksul oli 100 protsenti meie imikutel, kellel diagnoositi vastsündinute sõeluuringuprogramm ja kelle nusinerseni ravi küllastusannus oli lõpetatud.
"Meie riik on üks väheseid riike, kes saab läbi viia abielueelse sõeluuringu"
Märkides, et ka SMA teaduskomitee on viimase 5 aasta arenguid haiguse ennetamise osas hoolikalt jälginud ning selle raames on ellu viidud abielueelse sõeluuringu programm, mida saavad teha väga vähesed riigid maailmas. hõlmab paare. . Geneetilist nõustamist ja selektiivset rasedusrakendust, mis võimaldab neil sünnitada terveid lapsi, pakutakse tasuta paaridele, kes on selle sõeluuringu käigus leitud SMA kandjateks. Meie riik on üks väheseid riike maailmas, kes suudab seda teha,» sõnas ta.
SMA-ravimi lahuse kujul litsentsimisega on jõutud viimasesse etappi
Minister Koca rõhutas, et lisaks patsientidele esimese ravimiravile ja nende andmete järgimisele jälgib teaduskomitee tähelepanelikult ka teiste SMA-s kasutamiseks välja töötatud ravimite teaduslikku arengut.
„Selles kontekstis koos nusinerseniga jälgitakse ka kõiki andmeid, mis puudutavad toimeainet „risdiplam” sisaldavat ravimit ja ravimeid nimega Zolgensma. Kõik kolm neist ravimeetoditest on geenipõhised ravimeetodid. Ühegi kolme ravi puhul ei näidatud paremust.
Neist risdiplaami toimeainega ravimi meie riiki sisenemiseks vajalikud juriidilised protseduurid on vastavas ettevõttes läbitud ja avaldus tehtud. Teaduslikud andmed selle ravimi kohta, mis võimaldavad meie patsientidele ka suukaudset manustamist lahuse kujul, on hinnatud ja vastava ravimi litsentsimise lõppstaadiumis on jõutud. Tänasel meie teaduskomitee koosolekul hinnati põhjalikult kõiki meie tervisesüsteemi üksikasju, alates sellest, kuidas ravim valmistatakse ja kuidas see meie patsientidele tarnitakse. Lõpetame selle ravimi litsentsiprotsessi lähipäevil. Seda ravimit otsustati pakkuda valikuna patsientidele, kelle efektiivsus on teada, õdede ravi on raske rakendada. Riigi andmete suurenedes vaatab teaduskomitee rakenduspõhimõtted üle.
Nii rõhutas Koca, et SMA patsientide ravijuhendisse lisatakse nüüd kaks ravimit.
"On teada, et Zolgensma ravi ei too kasu sümptomitega patsientidele"
Terviseminister Koca rõhutas, et kõiki teaduslikke andmeid ja arenguid, mis puudutavad SMA teaduskomitee hinnanguid Zolgensma-ravi kohta, mida tuntakse ka kui "geeniteraapiat", jälgitakse hoolikalt.
Rõhutades, et ministeeriumi jaoks on peamine teaduskomiteede hindamine ja patsientide kaitsmine globaalsete osalejate kahjude eest, ütles Koca: "Selles mõttes on olnud tõsiseid kahtlusi nii teaduslike andmete kui ka taotluste suhtes. patsiendid. USA-s ravimi registreerimise aluseks olnud eksperimendi tulemustes nähti ebakõlasid ning neid andmeid sisaldav teaduspublikatsioon tuli ühest väga mainekast teadusajakirjast eemaldada.
Koca jätkas:
„Siinkohal soovime teada, et iga meie riigis sündinud SMA-beebi saab ravi, mille tõhusus on teada, ning et meie tervishoiuministeeriumina ei kiida heaks ühtegi SMA-abikampaaniat. On teada, et Zolgensma ravi ei too kasu sümptomitega patsientidele. Siiski on kampaaniaid isegi neile patsientidele, kellel ilmnevad sümptomid, kes on seadmega ühendatud ja ei saa ravist kasu. Tegelikult on meil palju lapsi, kes viidi selliste kampaaniatega välismaale, said Zolgensma-ravi ilma meie nõusolekuta ja esitasid meie ministeeriumile taotluse nusinerseni ravi jätkamiseks, kui nad sellest kasu ei saanud.
Vaatamata kõigele sellele pildile, et mitte jätta tähelepanuta võimalust, et see võib pakkuda meie patsientidele täiendavat kasu, kuigi neil puudub seaduslik taotlus ravimi sisenemiseks meie riiki, küsitleti ettevõtte vastavaid ametnikke ja need andmed esitati uuesti meie teaduskomiteele, esitades teaduslikud tõendid. Meie teaduskomitee hinnangust ilmnes, et endiselt ei ole tehtud võrdlevat teaduslikku uuringut, mis näitaks Zolgensma ravi paremust teistest ravimeetoditest.
"Meie SMA teaduskomitee teeb hindamise niipea kui võimalik"
Viidates sellele, et Euroopa Ravimiamet on hiljuti Zolgensma-ravi kõrvaltoimete tõttu piiranud üle 12 kuu vanuste laste kasutamist, tegi Koca järgmised avaldused:
„Meie teaduskomitee jälgib seda olukorda tähelepanelikult. Siiski on viimase 0 kuu jooksul avaldatud uuringuid, mis näitavad, et ravimil Zolgensma on sarnane efektiivsus teiste ravimitega SMA-tüüpi 6 imikute puhul, kellel ei esine 1–5-nädalase vastsündinu sõeluuringu sümptomeid. Arvati, et oleks paslik teha uus hinnang, küsides uueks ekspertiisiks vastavalt ettevõttelt elulisi andmeid. Meie SMA teaduskomitee annab selle hinnangu niipea kui võimalik.
Nursinersen, üks kolmest maailmas SMA ravis kasutatavast ravimist, on saanud meie riigis müügiloa, taotlenud risdiplami litsentsi ja jõudnud lõppfaasi. Zolgensma seevastu ei võtnud litsentsimiseks initsiatiivi. Litsentseerimine on ravi jälgitava ja ohutu rakendamise jaoks äärmiselt oluline.
"Me ei luba oma perede lootust kasutada ärilistel eesmärkidel"
Minister Koca märkis, et nende eesmärk on säilitada SMA patsientide ja nende perede realistlikest ootustest lähtuv tervishoiuteenus ja hooldus kõrgeimal tasemel, järgides standardseid hooldusreegleid, ning andis järgmise hinnangu:
«Eriti juhime tähelepanu sellele, et lootuse kuritarvitamist pole me seni lubanud ega luba ka edaspidi. Me ei lase oma perede lootust ärilistel eesmärkidel kuritarvitada. Oleme varem deklareerinud, et me ei luba oma lapsi õppeainetena kasutada. Soovime, et teataks, et säilitame selle seisukoha. Siiski oleme valmis pakkuma vajalikku mugavust iga ravi puhul, mille tõhusus on teaduslikult tõestatud.
Ole esimene, kes kommenteerib